아보메드는 6월 21일부터 24일까지 오스트리아 빈에서 개최된 유럽간학회에서 윌슨병 치료제 ‘ARBM-101’의 연구 결과를 발표했다고 10일 밝혔다.
유럽간학회(EASL, European Association for the Study of the Liver)에서 윌슨병 치료제로서 아보메드 ARBM-101의 최신 연구 결과가 발표 대상으로 선정됐다.
윌슨병은 간에서 구리 대사에 중요한 역할을 하는 유전자 이상으로 인해, 간, 뇌, 각막, 신장 등에 구리가 침착되며 환자의 50% 이상이 만성 간경화, 10% 이상이 급성 간질환으로 발전하는 조기 진단과 치료가 중요한 희귀 유전질환으로 알려져 있다.
이번에 발표된 ARBM-101 연구 결과에는 독일 헤몰츠(Helmholtz) 연구소의 급성 중증 간질환 모델 효력시험결과와 덴마크 아후스 대학이 수행한 구리-101 배출 경로 연구, 미국 캘리포니아 대학의 만성 간경화 모델 효력 시험의 최근 결과와 아보메드에서 수행한 in vitro 안전성 연구 및 작용기전 연구 결과가 포함되어 있다. 또한 정규 포스터 발표 이외에도 ‘Late Breaking Rare Genetic Disease Session’에서 발표 주제로 ARBM-101 연구 결과가 선정되어 독일 헤몰츠(Helmholtz) 연구소의 한스(Hans Zischka) 교수의 구두 발표로 공개되었다.
연구 결과에 따르면, 윌슨병 유래 급성 및 만성 간질환 동물 모델을 대상으로 ARBM-101을 반복 투여한 결과 두 질환 모델 모두에서 안전성과 내약성 및 구리 배출 효능이 확인됐다. 특히 중증 급성 간질환 모델에서 비정상적으로 증가하였던 알라닌 아미노전이효소(ALT, Alanine aminotransferase)나 빌리루빈 등의 혈액 내 간수치가 정상화되면서 급성 간질환 동물의 수명이 연장되었으며, 래트와 마우스 두 종 모두에서 과도하게 축적된 체내 구리가 간에서 대변으로 배출되는 것이 확인되었다.
또한 과량의 ARBM-101 처리 후에도 세포 내 혹은 혈액 내 구리를 필요로 하는 필수 효소들의 활성이 유지되는 것으로 나타나, 중증 환자에서의 구리 배출과 간기능 개선 효력뿐 아니라 약물 안전성에 대한 기대를 더욱 높였다.
아보메드는 최근 윌슨병 관련 핵심오피니언리더(KOL : Key Opinion Leader)들을 중심으로 임상자문단(Clinical Advisory board)을 구성하였고, EASL2023 유럽 간학회가 열리는 기간 동안 오스트리아 빈에서 학술세미나를 진행하였다.
미국 윌슨병 치료 가이드라인을 만든 예일대학교의 마이클 쉴스키 교수 및 미국윌슨병협회(WDA)에서 윌슨병 치료에 역량이 있다고 지정한 병원의 교수 등 권위 있는 임상의·석학들로 이루어진 금번 KOL 세미나에서는 최근 유력 학회지에 발표된 공동 기고 연구논문(Einer, C., et al., 2023; Gastroenterol.)과 이번 유럽 간학회에서 발표한 데이터, 즉 중증 동물 모델에서 보여준 약물의 효력과 작용기전, 그리고 초기 안전성 실험 결과를 검토하고, 기존 치료제들에서는 기대하기 어려웠던 환자군에서의 치료 가능성과 임상 바이오 마커, 일차효력지표(primary outcome measure) 관련 향후 임상시험에 대한 구체적인 전략을 논의하였다.
아보메드 박교진 대표는 “이번 발표를 통해 윌슨병 치료제 분야에서의 연구 능력을 입증했으며, 최근 ARBM-101의 다양한 연구 성과를 연달아 발표했다”며 “이를 바탕으로 윌슨병 분야에서 아보메드의 ARBM-101이 우수한 혁신 신약(First-in-Class)으로 개발될 수 있을 것으로 보며, 도전과 혁신을 통해 글로벌 신약 개발에 매진하겠다”고 밝혔다.
이어 “ARBM-101은 현재 미국 캔자스시티 생산시설에서 제조되고 있고, 전 세계 저명한 윌슨병 임상의들의 자문을 바탕으로 미국 내 임상 시험을 계획하고 있으며, 미국 FDA 승인을 목표로 개발 중”아라고 덧붙였다.
