GC녹십자, 소아 희귀 간 질환 치료제 품목 허가 신청
GC녹십자, 소아 희귀 간 질환 치료제 품목 허가 신청
  • 최세영 기자
  • 승인 2022.03.02 16:18
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

GC녹십자는 지난달말 식품의약품안전처에 소아 희귀 간 질환 신약인 ‘마라릭시뱃(Maralixibat)’의 NDA를 신청했다고 2일 밝혔다.

GC녹십자는 이번 ALGS를 시작으로, 총 세 가지 적응증에 대한 국내 품목 허가 승인 절차를 추진할 계획이다. 마라릭시뱃은 희귀 간 질환 시장에서 국내 유일한 신약으로 고통받는 환자들에게 새로운 희망이 될 것으로 기대하고 있다.

마라릭시뱃은 간 담도가 감소하고, 담즙이 정체되는 소아 희귀 유전 질환인 ‘알라질 증후군(ALGS)치료제다. ALGS는 현재 간 이식이 유일한 치료법이다.

GC녹십자는 지난해 7월 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)와 마라릭시뱃의 국내 독점 개발 및 상용화를 위한 라이선스 계약을 체결한 바 있다.

마라릭시뱃은 2019년 미국 식품의약국(FDA)에서 ‘혁신치료제(Breakthrough Therapy)’로 지정받아, 지난해 9월 ALGS의 담즙 정체성 소양증 치료제로 FDA의 품목 허가 승인을 받았다.

미럼 사는 같은 적응증에 대해 유럽 의약품청에도 품목 허가를 제출한 상태다. 이와 함께 ‘진행성 가족성 간 내 담즙 정체증(PFIC)과 ‘담도 폐쇄증(BA) 등 ALGS 외 적응증에 대한 미국 및 유럽 내 허가 절차와 임상도 함께 진행하고 있다.

한편 희귀의약품은 국내 환자 수(유병 인구)가 2만명 이하인 질환에 사용되는 치료제로, 적절한 치료 방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 뜻한다. 희귀의약품 지정 시 원료의약품등록심사(DMF)와 가교 시험 등이 면제돼 출시 시점을 앞당길 수 있는 이점이 있다.

 


댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.

  • 서울특별시 서초구 남부순환로 294길 33 / [열린보도원칙] 당 매체는 독자와 취재원 등 뉴스이용자의 권리 보장을 위해 반론이나 정정 보도, 추후보도를 요청할 수 있는 창구를 열어두고 있습니다
  • 대표전화 : 02-563-0839
  • 팩스 : 02-6442-8801
  • 제호 : 데일리경제
  • 등록번호 : 서울 아 00334 / 오프라인 등록일: 2002-02-18 /
  • 등록일 : 2007-03-09
  • 발행일 : 2007-03-09
  • 발행 인겸 편집인 : 최욱태
  • 청소년보호책임자 : 안민재
  • 데일리경제 모든 콘텐츠(영상,기사, 사진)는 저작권법의 보호를 받은바, 무단 전재와 복사, 배포 등을 금합니다.
  • Copyright © 2022 데일리경제. All rights reserved. mail to newbud@naver.com
ND소프트